Bu bir rarefied kategoride SCID ve YDA koyar - başarıyla gen tedavisi ile tedavi hastalıklar.. Ve yine genetikçiler ve moleküler biyologlar daha fazla olacaktır emin hissediyorum. Alana katkıda bulunmaya devam James Wilson, bazıları diğerlerinden daha dokularda daha etkin bir şekilde gerçekleştirmek birçoğu adeno-ilişkili virüs 120 tipleri, izole etmiştir. Diğerleri omurilik ve beyin hücreleri için bir afiniteye sahip Örneğin, bu vektörlerin bir kısmı, kalp dokusu için bir afiniteye sahiptir. Gelecekteki araştırmalar omurilik yaralanmaları ve Parkinson [kaynağı: Neimark] gibi hastalıklar için uygulanabilir tedaviler verebilir.
Araştırmacılar ayrıca out-of-the-gövdesine terapileri ile büyük ilerleme yapıyoruz. Temmuz 2013 yılında Science dergisi, gen terapisi vektörleri olarak lentivirüsler kullanımını araştıran iki çalışmanın sonuçlarını yayınladı. Lentivirüsler retrovirüsler, ancak her ikisi de bölücü ve bölücü olmayan hücrelerin verimli ve kalıcı bir gen transferi yetenekleri açısından benzersizdir. Diğer retrovirüsler bölünen hücreleri üzerinde genetik büyü yapmak gerekir. Belki daha da önemlisi, lentivirüsler onlar konağın DNA'ya onların yükünü eklediğinizde diğer kanserle ilgili genleri aktive daha az eğilimli görünüyor. Araştırmacılar adrenolökodistrofi, genç erkekleri etkileyen bir X'e bağlı nörodejeneratif hastalıklar ve metakromatik lökodistrofi olan hastalarda lentiviral tabanlı tedaviyi test edildiğinde, tek bir genin mutasyon sonucu nadir nörodejeneratif hastalık, onlar iki hastalığın ilerlemesini durdurmak için başardık Hiçbir zararlı yan etkileri [kaynak: Cossins].
Gelecekte, diğer umut verici gen tedavileri çoğunlukla kistik fibrozis, müsküler distrofi, orak hücreli anemi ve hemofili gibi kalıtsal hastalıklar için, ortaya eminiz. Hatta fenilketonüri geçmişte muhtemelen Charlie Gordon oldukça mutlu kılacak bir şey olabilir.
