bu konuların Çünkü ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tüm gen tedavi ürünleri düzenler Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma veya CBER için Merkezi aracılığıyla Amerika Birleşik Devletleri. Merkez aynı zamanda tıbbi araştırmacılar ve insan gen terapisi ürünler geliştirerek ilgilenen üreticilere proaktif bilimsel ve düzenleyici tavsiyelerde bulunur. Gen tedavisi ile klinik denemeler yaparken Araştırmacılar ayrıca rehberlik ve kılavuzlar için Ulusal Sağlık Enstitüleri açabilirsiniz.
Bugüne kadar, merkez henüz satışı için herhangi bir insan gen terapisi ürünü onaylanmamış birkaç devam eden çalışmaların rağmen umut verici sonuçlar üretiyoruz. Sırada, birçok gen tedavisinin ikinci devrim inandığımız bir kaç son başarıları bakacağız. FDA James yasaklı Gen Tedavileri
Jesse Gelsinger ölümünün ardından ile Tedavi Edilen Hastalıklar
İnsan deneklerle kullanılarak gen-terapisi deneylerini Wilson. Diğer araştırmacılar ise, bu aynı kısıtlamalar altında faaliyet yoktu.
2007 yılında, Jean Bennett, Tıp Pennsylvania School Üniversitesi'nde moleküler genetikçi ve doktor ve kocası Albert Maguire, bir retina cerrah Philadelphia Çocuk Hastanesi'nde, Leber konjenital amaurosis (LCA) olarak bilinen körlük nadir bir formu için gen terapisi tedavisi incelemek için klinik deneme başladı. RPE65 olarak bilinen bir genle bir mutasyon retina normal fonksiyonu için çok önemli olan bir protein bir yetersizliğe yol açar. Genellikle 40.
yaşına göre, bütün göz ardı kadar bu proteini eksikliği insanlar görme ilerici kaybı muzdarip
Bennett ve Maguire bir adeno-ilişkili virüs, kinder, adenovirüs nazik sürümü içine RPE65 geni takılı . Daha sonra üç hastanın retina içine düşük dozlarda tasarlanmış virüs enjekte. Virüsler RPE65 proteini çalkalama başladı retina hücreleri enfekte. Lo beğenirsin, geliştirilmiş her üç konular ve hiçbir kötü yan etkileri vizyonu - tehlikeli immün yanıt
