Kromozomlar, tabii ki, nükleotidler olarak bilinen, tekrarlayan alt üniteleri ile inşa DNA'nın uzun zincirler içerirler. Bu tek bir genin spesifik bir nükleotid sekansına sahip bir DNA sonlu streç anlamına gelmektedir. Bu nükleotit çok basamaklı bir işlem kullanılarak bir hücre asamblajı alır özel bir protein için bir model olarak hareket ederler.
Proteinler hücre workhorses. Onlar fiziki altyapı oluşturmanıza yardımcı, ama onlar da kontrol ve önemli metabolik yolları düzenler. Bir gen arıza varsa - diyelim ki, nükleotidlerin onun dizisi şifreli alır, - sonra karşılık gelen protein yapılmaz veya doğru yapılmış olmayacaktır. Biyologlar bir mutasyon diyoruz ve mutasyonlar kanser ve fenilketonüri gibi sorunların, her türlü yol açabilir.
Gen tedavisi eksik protein yapmak için bir hücrenin yeteneğini geri getiren, geri yüklemek veya kusurlu gen yerine çalışır. Kağıt üzerinde, bu basittir: Sadece DNA'sını bir genin doğru sürümünü yerleştirin. Hücreler bir virüs şeklinde bazı dış yardıma ihtiyaç, çünkü gerçekte, biraz daha karmaşıktır. Çiçek, grip, kuduz ya da AIDS - Muhtemelen enfeksiyonlar neden olan ajanlar olarak virüsler düşünüyorum. Gen terapisi, bilim adamları, bir hücreye genetik makyaj vermek bu küçük-living-ama-değil parçacıkları kullanın. Bir sonraki bölümde, kullandığımız ve niçin hangi virüslerin keşfedeceksiniz.
Virüsler yıllardır biyologları çapraşık Virüsler Gen Terapisi Vektörler olarak. Hastalık - - Onlar virüslerin etkilerini görebiliyordu ama onlar enfekte ajan izole edemedi. İlk başta, onlar son derece küçük bakteri hücreleri ile uğraşan sanıyordum. Ardından, virüslerin ilgi bir tela
