Nasıl Çalışır Nasıl Gen Terapisi İşleri
Charlie Gordon hatırlıyor musun? O yıldızı oldu " " Algernon için Çiçekler; 1966
Daniel Keyes tarafından yazılmış bir roman alkışlanan (ve daha sonra Akademi Ödülü kazanan film)
Gordon olan engelli fenilketonüri tedavi edilmemiş bir durumda (PKU kadar takip edilebilir bir 32 yaşındaki bir zihinsel engelliler adam ), bir gen kaybına neden olan bir hastalıktır. Amino asit fenilalanin metabolize bir enzim için o gen kodları. PKU ile insanların fenilalanin içeren gıdalar yerseniz, bileşik ve yan ürünleri kanlarında kurmak ve beyin hasarı, pigmentasyon, nöbetler ve diğer sorunların ana kaybına neden zehirli hale gelir.
kurgu dünyasında Gordon sonunda onun zekasını artırmak için deneysel bir ameliyat geçiren tarafından miras hastalık üstesinden gelir. Gerçekte, koşulu ile doğan insanlar çok farklı bir deneyim var, ama onlar böyle her türlü et, süt ürünleri, fındık, fasulye, tofu ve yapay tatlandırıcı olarak fenilalanin içeren gıdalar önlemek için sıkı bir düşük proteinli diyet takip çünkü sadece Aspartam.
ideal çözüm tehlikeli beyin ameliyatları ve sıkı diyet kısıtlamaları arasında bir yerde yatıyor olabilir. Aslında, ideal bir çözüm PKU ile insanların onsuz insanlar kadar yüksek proteinli yiyeceklerden zevk böylece eksik geni değiştirmek olabilir. Gen terapisi gelişmeler sayesinde - bir kişinin hücrelere yeni genlerin eklenmesi eksik değiştirmek veya arızalı genleri - bu görünüşte imkansız bir rüya yakında gerçek olabilir
Gen tedavisi yana uzun bir yol kat etti. çok-müjdeledi tedavi birkaç hastaların ölümüne yol açan 1990'ların, karanlık günleri. Araştırmacılar bu belki de en önemli olan son iki yılda çok şey, öğrendim: Gen tedavisi kağıt üzerinde tanımlamak kolay ama insan hücrelerinde uygulamak çok daha zordur. Nihayet, gen terapisi standları modern tıbbın devrim hazırlanıyor kadar Neyse ki bizim için, bu belirlenen bilim adamları bulmaca çalışmaya devam ettiler.
Önümüzdeki birkaç sayfalarda, biz gen bir kurs almaya gidiyoruz Terapi - nasıl çalıştığını, ne de zor olduğunu neden, tedavi edebilir ve yerel klinikte mevcut olabilir zaman. Gen terapisi hızlı yolda olsun önce, DNA fonksiyonu ve gen ifadesinin temellerini gözden geçirmek için birkaç hazırlık tur atalım Bir Gen
, Bir Protein:. Gen Terapisi
Temel
Bu anlama tıbbi tedavi genlerinin bir çalışma bilgi gerektirir. İy
[1] 