Gene Therapy
gen terapisi fikri yıllardır bilim adamlarının beyinleri yaklaşık zıplayan edilmiştir. Genetik mühendisliği " Aslında, ilk genetik hastalıklar ile " tedavi olabileceğini öne sürdü Edward Tatum, bir Amerikalı genetikçi oldu; virogenic terapi " 1966 yılında Aynı yıl, başka bir Amerikan Joshua Lederberg, aslında " detaylarını sıraladı; Amerikan Naturalist yayınlanan bir makalede. Sayısız araştırmacılar daha sonra gerçeğe konseptinden gen terapisi taşımak için gayretle çalıştı. 1972 yılında, biyokimyacı Paul Berg, insan DNA'sının bir bölümünü snip ve o da bakteri hücreleri enfekte etmek için kullanılan bir virüsün, genomu takın nasıl anladım. Sonunda, o insan insülin üretmek için bakterilerin elde edebildi. On yıl sonra, Ronald M. Evans retrovirüsün içine sıçan büyüme hormonu geni eklenir ve daha sonra fare hücreleri içine geni transfer.
gen terapisi devrimi sahne bu çabaların tümü. Kabarcık oğlan " ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylanan ilk gen tedavisi deneme ağır kombine immün yetmezlik (SCID) olan hastalarda odaklanmış deneme, ayrıca " olarak bilinen 1990 yılında gerçekleşti; Hastalık olduktan sonra bir out-of-beden gen terapisi olarak bilinen kullanılan bu denemede 12 yaşında
Araştırmacılar 1984 yılında ölene kadar plastik balonu steril bir ortamda yaşayan David Vetter. İlk olarak, deri yoluyla ve kalça kemiği içine özel bir iğne sokarak bir hastadan iliği toplandı. Ardından, laboratuvarda, onlar RNA modifiye edilmiş SCID ile ilişkili gen içeren retrovirüslere iliğinden kök hücre gözler önüne serdi. Retrovirüsler kök hücreleri enfekte ve ana kromozomuna fonksiyonel gen takılı. Sonraki bilim adamları projelendirilmiş kök hücreleri alıp geri hastanın kan dolaşımına enjekte onları. Hücreler tüm iyi kök hücreleri gibi, gerekli genin kopyaları işleyen sağlıklı T hücreleri dahil, farklı hücre tiplerine olgunlaştığını, kemik iliği için Kestirmeden yaptı ve. Bu tekniği kullanarak, SCID çocukların onlarca tamamen tedavi edilmiştir. Ya da yaklaşım - - Ama sadece bir hastalık değil genetikçiler [kaynak: Nienhuis] ve çalma listesi Gen Terapisi
gen terapisi yönetmek için ikinci yaygın yolu enjekte edilmesidir In-vücut
. Gen taşıyan kusurlu hücreleri vardır bölgeye doğrudan virüsü. Jam
