. O az yan etkileri ile güvenli genleri teslim anlamına geliyordu
1999 yılında, o bir fazı ornitin transkarbamilaz (OTC) eksikliği denilen nadir bir genetik hastalık tedavisi için adenovirüs bazlı tedavi test etmek I klinik deneme açtı. OTC aşırı azot aşağı vücut sonu yardımcı olan bir enzimdir. Beyin zehirlenmiş olur kadar onsuz, amonyak düzeyleri artar. Bu deney tedavisi için ideal bir aday hale enzim için X kromozomu kodları, A tek bir gen. Wilson zayıflamış adenovirüs parçacıkları içine OTC genini takılı ve ardından 18 hastada [kaynak: Neimark] karaciğerlerinden içine bu enjekte.
Fikir basitti: Daha sonra devam ediyorum karaciğer hücrelerini enfekte olur virüs, çoğaltmak OTC gen ve enzim üretimi başlar. Ne yazık ki, hastaların, 18 yaşındaki Jesse Gelsinger biri mühendislik virüsün yaptığı enjeksiyon aldıktan sonra sadece üç gün öldü. Bilim adamları şimdi Gelsinger, vücut yaygın organ yetmezliğine yol açan, büyük bir immün yanıtı monte düşünüyorum. Biz.
Gen Terapisi Emniyet
Jesse Gelsinger ölüm halkı hayrete bir sonraki sayfada göreceğiniz gibi bu, gen terapisi risklerin sadece biri ve çok bilimsel topluluğun yerinden oynattı . Genetikçiler kağıt üzerinde diyagramı kolay iken, ağrılı gerçekleşmesine o gen tedavisi geldi zorluklar ve tuzaklar ile yüklenir geldi. Ve sorunu ele nasıl önemi yoktu -. Içi ve out-of-yaklaşımları doğal riskler ile geldi vücudun hem
in-the-vücudun gen terapisi için, en büyük sorunu bağışık hastanın sistemi. Vücut adenovirüs parçacıkları, yabancı nesneler olarak, bir insan genini taşıyan hatta, görüyor. Onlar konakçı hücreleri girdiğinizde, ev sahibi işgalcilerin kurtulmak için bir kontra monte yanıt verir. Bu Jesse Gelsinger ile ne olduğunu. Virüs fark etmedi Onun bağışıklık sistemi yardımcı olmaya çalışıyorduk ve bu süreçte onun organlarını kapatma, güçlü bir saldırı başlattı. Bugün, araştırmacılar Gelsinger düşük tedavi dozları vermek veya bağışıklık bastırıcı ilaçlar onu ön işleme tabi olabilir. Araştırılmaktadır Başka bir seçenek içerir " çıplak " Onun viral taşıyıcı elimden bir nükleik asit molekülüne karşılık gelir DNA.
retrovirüsle
