tedavi etmek ya da genetik bozukluklar tedavi için insan genlerinin manipülasyon gen terapisi olarak bilinen bir işlemdir . Gen terapisi olarak, plazmidler veya değiştirilmiş virüsleri vücudun belirli kısımlarına hücrelere genetik malzemenin verilmesi için kullanılır; genetik malzeme bozukluğu düzeltmek yardımcı maddeler üretmek için hücrelerin neden olur. Gen terapisi ex vivo yöntemde, hücreler genetik olarak laboratuarda değiştirilmiş gövde elde edilir ve daha sonra vücuda geri döndürülür. In vivo yöntemde, hücreler genetik olarak vücut içinde değiştirilir.
1990 yılından bu yana, gen terapisi kistik fibroz, yüksek kan kolesterol, kanser ve AİDS dahil olmak üzere birçok bozuklukların tedavisinde deneysel olarak kullanılmaktadır. Hastaları tedavi etmek için gen tedavisinin kullanımı bir takım problemler sunmaktadır. Bir problem, arzu edilen etkiyi elde etmek için yeterli hücrelere genetik malzemenin yerleştirilmesi zor olmasıdır. Bir başka sorun, hastanın bağışıklık sistemi bazen genetiği değiştirilmiş hücreleri yok olmasıdır.
1999 yılında bir gen terapisi Araştırma konusunun ölümü ve bazı araştırmacılar yan etkileri rapor değil federal kuralları ihlal edildi keşfinden sonra, federal Sağlık yetkilileri, insan gen terapisi denemelerinin yakından izlenmesi uyguladı.
